El Tamaño de la Muestra: ¿Cuántos

Pacientes Voy a Necesitar?

OBJETIVOS

Comprender la lógica que rige la realización de los cálculos, relativos al tamaño de la muestra, en estudios clínicos

La Cuestión Clave

• Los Cálculos sobre el Tamaño de la Muestra son su “MEJOR SUPOSICIÓN” antes de comenzar un estudio

• Después de finalizar el estudio, el 95% de intervalo de confianza es su clave para la interpretación de sus hallazgos (NO lo es el tamaño de la muestra post-hoc ni el estudio de análisis de potencia estadística)

1. ESTADÍSTICAS BASICAS

Antes de Emprender un Cálculo del Tamaño de la Muestra…

Valor-PError- Alfa

Potencia estadísticaError-Beta

EJEMPLO

Usted comparó las tasas de infección después de colocar

clavo (5%) y placa (10%) de las fracturas proximales de la tibia.

La diferencia fue estadísticamente significativa

(p=0.04)

¿QUE QUIERE DECIR ESO?

¿Cómo definimos “significativa” estadísticamente?

¿QUE ES UN VALOR-P?

• P=0.05 significa que la probabilidad de que su resultado sea falso-positivo es de 5%

• Ej. Halló una tasa de infección por colocar clavo de un 5% y de colocar placa de un 10% (p<0.05)

Por convención, p<0.05

La probabilidad de que esta diferencia ocurrió sólo por azar es menor que 0.05 (5%)

EJEMPLO

Comparó las tasas de Infección después de colocar clavo (5%)

y placa (10%) en fracturas proximales de la tibia. La

diferencia NO fue estadísticamente significativa

(p=0.20)

¿QUÉ QUIERE DECIR ESTO ?

5% vs 10% de tasas de infección

5% vs 10% de tasas de Infección

• ¿Parece ser que pudiera haber una diferencia?

PERO p=0.20 (No significativa)

¿QUÉ ES potencia estadística?

• Es la capacidad de un estudio para detectar una diferencia cuando de hecho una ya existe

• Por convención el 80% es considerado suficiente

• 20% de probabilidad de desenlaces falso-negativo

error - BetaDepende del tamaño de sumuestra

Cálculos del Tamaño de la Muestra

• La razón más común para un“hallazgo negativo” en un estudio clínico– El tamaño Promedio de la Muestra en

Estudios Quirúrgicos

• Son pocos los investigadores que planifican el “tamaño de la muestra” antes del comienzo del estudio

¿Qué Necesitas Saber ? …• Defina la Tasa de Falso Positivo (Alfa)

• Defina la Tasa de Falso Negativo (Beta)– Coincide con la potencia estadística del

Estudio

• Defina “Diferencia deTratamiento”– Mejor “SUPOSICIÓN”

Alfa (α) y Beta (β)

• Definición de las probabilidades aceptables de margen de error

Grupo/N = 2 (Zα/2 + Zβ)2 σ2

δ2(continuo)

Diferencia de Tratamiento(δ)

• Definición de la diferencia entre los grupos que usted quiere detectar

Grupo/N = 2 (Zα/2 + Zβ)2 σ2

δ2

Clavo: 75 puntos Placa : 50 puntos Puntuación Funcional

¿Cómo Podemos Determinar Cuál Será La Diferencia en el Tratamiento?

•La Búsqueda en la Literatura

•El Estudio Piloto

¿De Qué Depende El Tamaño De La Muestra?

• ¿Cuán dispuesto está para aceptar una conclusión falsa- positva de su muestra de datos?

• ¿Cuán dispuesto está para aceptar una conlcusión falso-negativo en su muestra de datos?

• ¿Cuánta variación habrá en sus datos?• ¿Cuánta diferencia espera evidenciar en los

desenlaces entre los grupos de tratamiento?

¿CÓMO ANALIZAR LOS DATOS :

Lo Básico

Tipos de Datos

• Las variables contínuas = Número

• La Variable Categórica = Excelente / Bien / Adecuado / Mala

• La Variable Categórica Dicotómica = Si / No

LAS VARIABLES CONTINUAS :Ejemplo

Desea comparar las Puntuaciones

Funcionales(1-100) después de colocar clavo y

placa en las fracturas proximales de la tibia?

DESCRIPCIÓN DE SU MUESTRA:Las Variable Contínuas

•Media (o Median para datos NO distribuidos normalmente )

•Desviación Estándar •Rango (Min - Max)

Media = Median

Media ≠ Median

VARIABLE DICOTÓMICA :Ejemplo

Desea comparar las tasas de Infección después de colocar clavo y placa en las fracturas proximales

de la tibia

• Proporciones (%)• Riesgo Relativo (RR) Reducción de Riesgo Relativo (RRR)

• Razón de Probabilidad • Numéro Requerido para Tratar

Desenlaces Dicotómicos Clavo vs Placa

• Proporciones (%) 5% vs 20%

• Riesgo Relativo (RR) 5/20=0.25

• Reducción de Riesgo Relativo (RRR)= 75%

DESCRIPCIÓN DE SU MUESTRA:Variable Dicotómica :

INTERVALO DE CONFIANZA

• RRR= 75% (95%CI: 20%–95%)(Infecciones)

¿QUE QUIERE DECIR ESTO?

INTERVALO DE CONFIANZA

Si repite el estudio 100 veces, en 95 de las veces

el valor VERDADERO estará dentro del 95% del Intervalo de Confianza!

Resumen

• Valores P• Errores Alfa y Beta • Intervalos de Confiaza• Cálculos de Tamaño de la Muestra

Y Recuerde…

• Los cálculos del Tamaño de la Muestra son su “MEJOR SUPOSICIÓN” antes de comenzar un estudio

• Después de finalizar el estudio, el 95% del intervalo de confianza es su clave para la interpretación de sus hallazgos (NO lo es el tamaño de la muestra post-hoc ni el estudio de análisis de potencia estadística)

MUCHAS GRACIAS!

Reconocimientos: Mohit Bhandari, MD