DR GERKLOS BAST ALMONACID

MEDICO RESIDENTE DE NEFROLOGIA

HFTG -0CT -2010N ENGL J MED 363;10 NEJM.ORG SEPTEMBER 2, 2010

ESTUDIO DE FONDO

• Enfermedad autosómica del riñón poliquístico es una enfermedad progresiva de evolución lenta que lleva a la insuficiencia renal terminal

• Aunque los genes fueron identificados varios años después la terapia eficaz para reducir crecimiento de quiste y prevenir la insuficiencia renal no está determinada

• . Los estudios experimentales y de observación indican que rapamycin (mTOR) tiene un papel crítico en crecimiento de quiste.

• Reducir crecimiento de quiste y prevenir la insuficiencia renal palabra clave

CARACTERISTICAS EN EL ESTUDIO DE LOS PACIENTES –LINEA DE BASE

MÉTODOS

•Es un estudio doble ciego de dos años , asignamos al azar 433 pacientes con ADPKD para recibir placebo o inhibidor mTOR everolimus.

•El resultado final fue el cambio en el volumen total del riñón , medido con resonancia magnética a los 12 y 24 meses

RESULTADOS

• El volumen total del riñón incrementado entre la línea de base y un año con 102 ml del grupo de everolimus versus 157 ml en el grupo placebo (P = 0.02) y entre la línea de base a los 2 años con 230 ml y 301 ml, respectivamente (P = 0.06).

• El volumen quístico incremento en 76 ml en el grupo de everolimus y 98 ml en el grupo placebo después de 1 año (P = 0.27) y de 181 ml y 215 ml, respectivamente después de 2 años (P = 0.28).

• El volumen parenquimal se incremento en 26 ml en el grupo de everolimus y 62 ml en el grupo placebo después de 1 año (P = 0.003) y de 56 ml y 93 ml, respectivamente después de2 años (P = 0.11).

• La disminución del promedio de filtración glomerular después de 24 meses fue de 8.9 ml X min / 1.73 m2 SAC en el grupo de everolimus versus 7.7 ml X m en el grupo placebo (P = 0.15).

• Los efectos adversos específicos fueron más comunes en el grupo de everolimus

• El promedio de infecciones fue similar en los dos grupos

CAMBIOS EN VOLUMEN -FGR

CONCLUSIONES Dentro del período de estudio 2 años en el

cual comparo el placebo, everolimus disminuyó la velocidad de Incremento de volumen total de riñón de pacientes con ADPKD pero no disminuir la velocidad de evolución del deterioro renal.

EFECTOS ADVERSOS

GRACIAS