SEMINARIO SOBRE MEDICAMENTOS BIOTERAPÉUTICOS Y SU INCORPORACIÓN EN LA MEDICINA MODERNA

Cuando en 1982 la Food and Drug Administration (FDA) aprobó la primera insulina humana obtenida por tecnología recombinante, pocos imaginaron el impacto que estos medicamentos -de origen biológico a diferencia de los de síntesis química- tendrían en enfermedades como la Esclerosis Múltiple, Leucemia, Cáncer, Artritis Reumatoidea, entre otras. 30 años después, los medicamentos bioterapéuticos benefician a más de 350 millones de pacientes de todo el mundo, ofreciendo nuevas posibilidades de tratamientos

más seguros y eficaces. “La industria farmacéutica de innovación con el desarrollo de los medicamentos bioterapéuticos, ha dado un salto importante en la eficacia y seguridad de los tratamientos, que, junto a la medicina personalizada y de precisión, buscan abordar los cuidados y la cura de enfermedades cuyo tratamiento es complejo, con la promesa, además, de mejorar la calidad de vida de quienes las padecen al focalizar su acción en las causas que provocan la enfermedad”, destaca Jean-Jacques Duhart, Vicepresidente Ejecutivo de CIF.

La industria farmacéutica deinnovación es la principalresponsable del desarrollo delos bioterapéuticos presentesen el mercado innovadores ybiosimilares.Cerca de un 70% de losBiosimilares son producidospor compañías innovadoras,muchas de ellas asociadas aCIF.

La comunidad científica, junto a autoridades sanitarias y académicos, se reunieron el pasado miércoles 2 de septiembre en el Hotel Intercontinental para participar del seminario organizado por la Cámara de la Innovación Farmacéutica, CIF Chile. El evento tuvo como objetivo debatir acerca de los Medicamentos Bioterapéuticos y su influencia en la medicina moderna.

BOLETÍN INFORMATIVO DE LA CÁMARA DE LA INNOVACIÓN FARMACÉUTICA DE CHILE, A.G.

Conceptos claves de las bases científicas de bioterapéuticos fueron expuestos por el Dr. QF. Carlos Dufeu, director técnico MSD, en tanto el costo-efectividad de los tratamientos con biofármacos fue abordado por la Dra. Francisca Rodríguez, epidemióloga del Centro de Investigación Clínica de la Universidad Católica de Chile.

La viabilidad de intercambiabilidad en el tratamiento de biotecnológicos fue el tema expuesto por el Dr. Omar Valenzuela, reumatólogo de la Clínica Alemana mientras que el aporte de los bioterapéuticos en la terapia de Enfermedades Raras fue analizado por la Dra. Paulina Mabe, neuróloga especialista en Enfermedades Metabólicas del Hospital Exequiel González Cortés. La Dra. Q.F. Alejandra Barahona del Hospital del Salvador entregó la visión de la Farmacia Asistencial Pública en la decisión de compra, y finalmente la presidenta de la Alianza Chilena de Agrupaciones de Pacientes, Cecilia Rodríguez, se refirió a la mirada de los pacientes en materia de tratamientos.

Seminario Incorporación de Medicamentos Bioterapéuticos en la Medicina Moderna

Los medicamentos bioterapéuticos benefician a más de 350 millones de pacientes en todo el mundo, ofreciendo nuevas posibilidades de tratamientos seguros y eficaces.

Jean-Jacques Duhart, Vicepresidente Ejecutivo CIF, Richard Nevares Presidente, Cecilia Rodríguez representante ACHAP, Erich Viertel, Primer Vicepresidente CIF.

Panel de expositores responde preguntas de la audiencia.

Altos estándares de calidad requeridospara producir bioterapéuticos

“Es urgente reevaluar aquellos productos biológicos no comparables, que fueron registrados en la región –y especialmente en Chile- sin haber demostrado datos de calidad, seguridad y eficacia.”

Dr. QF. Carlos Dufeu director técnico MSD

Dr. Luis Silva, Presidente Sociedad Chilena de Reumatología, Dr. QF. Carlos Dufeu y Dra. QF. Alejandra Barahona Hospital del Salvador.

Los principales desafíos regulatorios que conlleva la complejidad de los medicamentos bioterapéuticos fueron expuestos por el Dr. QF. Carlos Dufeu, director técnico MSD, quien se refirió a la necesidad de alinear los criterios de nuestra legislación para realizar ejercicios de comparabilidad y generar evidencia clínica para evaluar el impacto que tiene un cambio en los procesos en los atributos de calidad, seguridad y eficacia de un medicamento bioterapéutico. “No es posible producir productos bioterapéuticos idénticos uno al otro. Los productos biológicos innovadores tienen una caracterización específica que dificulta que los biosimilares sean idénticos”, señaló Dufeu.

El experto con más de 20 años en la industria farmacéutica de innovación, abordó la necesidad de mejorar los sistemas de Farmacovigilancia de estos productos, enfatizando en la necesidad de un estricto monitoreo y trazabilidad de los productos biológicos que permitan asegurar que determinado efecto adverso esté asociado con la molécula determinada que lo ocasionó. Dufeu señaló que la legislación chilena se encuentra alineada con los criterios de evaluación de la OMS, y que se requiere establecer sinergias de trabajo y evaluaciones paralelas aprovechando la experiencia de agencias de referencia como la FDA y EMA. “Las moléculas al ser producidas a través de fuentes biológicas pueden tener modificaciones complejas que impacten la inmunogenicidad o eficacia de los medicamentos”, destacó el Dr. QF. Carlos Dufeu.

El Dr. Omar Valenzuela, reumatólogo de la Clínica Alemana y del Hospital Padre Hurtado, entregó su visión como médico acerca de la intercambiabilidad de los medicamentos bioterapéuticos y los riesgos que puede traer para la seguridad de los pacientes por el riesgo de inmunogenicidad y la dificultad de poder predecirla.

El especialista en Enfermedades Reumatológicas complejas señaló que no todo medicamento que ha demostrado biosimilaridad con el bioterapéutico de referencia puede ser intercambiable, dado que no está determinado el ejercicio para demostrar la intercambiabilidad. “El concepto de intercambiabilidad y biosimilaridad no es lo mismo y no está claro cómo deben ser los estudios clínicos para demostrar que la intercambiabilidad de medicamentos

es segura”, señaló, y que la intercambiabilidad está determinada por la enorme presión que tienen los sistemas de seguridad de bajar los costos.

Para el Dr. Valenzuela, “La intercambiabilidad es una condición que logra demostrar si se obtiene el mismo resultado clínico entre un producto biológico y uno de referencia.

Corresponde a un atributo que podría certificar la seguridad de intercambiar en un mismo paciente un medicamento biosimilar con el producto de referencia”.

“Ante la duda, muchas sociedades médicas han decidido abstenerse de permitir la intercambiabilidad y sólo la autorizan en determinadas condiciones para disminuir el riesgo de nuestros pacientes”, finalizó.

Intercambiabilidad ¿Es aplicable en el tratamiento con medicamentos bioterapéuticos?

“Es fundamental distinguir entre los conceptos de “Intercambiabilidad”, en que tanto el médico como el paciente tienen conocimiento de que se ha cambiado el producto administrado de “sustitución automática”, en que ni paciente ni médico saben del cambio que es la realidad de facto que se vive en nuestro país en determinados centros asistenciales”.

Dr. Omar Valenzuela, reumatólogo Clínica Alemana

La Dra. Francisca Rodríguez, epidemióloga del Centro de Investigación Clínica de la Universidad Católica de Chile y de la Facultad de Medicina de la Universidad San Sebastián señaló: “Se pueden probar muchas moléculas hasta llegar a la molécula correcta que permita entregar un medicamento terapéutico eficaz”.

La docente se refirió a la disparidad del gasto púbico y privado en salud, que según cifras OCDE, en Chile representa sólo el 8% del PIB y deja a Chile entre los países con menor inversión pública en el área, a la vez que planteó la problemática que se plantean los servicios de salud que deben enfrentar cada vez un mayor costo. También explicó a la audiencia cómo las evaluaciones económicas son las herramientas que permiten identificar cuál es el tratamiento que ofrece mayor beneficio comparado con los costos, evaluando “el costo adicional de producir una unidad adicional de resultados, contribuyendo al proceso de asignación eficiente de los recursos disponibles,

análisis de costo de minimización, costo beneficio, costo efectividad y costo utilidad”.

En relación a la Ley de Medicamentos de Alto Costo, también llamada Ricarte Soto, destacó que estos medicamentos –entre los que se encuentran los bioterapéuticos- serán evaluados a partir de una serie de estudios en los cuales se les da gran importancia a las evaluaciones económicas, a la vez que manifestó la necesidad de que dichas evaluaciones sean realizadas por un organismo distinto al tomador de decisión, idealmente por la academia en procesos de licitación y cuyos resultados sean dados a conocer al público en forma clara y trasparente.

Para concluir su presentación, la Dra. Rodríguez explicó que en la experiencia internacional se han analizado distintos acuerdos de riesgo compartido basados en resultados para aquellos casos en que hay incertidumbre sobre el justo balance entre beneficio y costo de la incorporación de una nueva terapia.

Costo efectividad del tratamiento con bioterapéuticos

Dra. Francisca Rodríguez,

epidemióloga Clínica Universidad Católica

de Chile

“Es necesario instalar políticas públicas que permitanmejorar los procesosde toma de decisión de la comprade medicamentos, sobre todo cuando se trata de terapias innovadoras que han demostradoeficacia, pero que son de altocosto como es el caso de los bioterapéuticos”.

En el comienzo de su presentación la Dra. Paulina Mabe, neuróloga del Hospital Exequiel González Cortés, definió las Enfermedades Raras como patologías que afectan a 1 de 2000 personas y que corresponden entre el 6% y el 8% de la población mundial.La especialista en Enfermedades Metabólicas destacó que los medicamentos bioterapéuticos participan de los tratamientos de estas enfermedades a través de la Terapia de Reemplazo Enzimático, TRE, para las Enfermedades de Depósito Lisosomal, que son errores innatos del metabolismo por deficiencias de las enzimas y que degradan de forma progresiva los distintos sustratos complejos del lisosoma. Así, los medicamentos bioterapéuticos aportan exógenamente la enzima deficiente con enzimas recombinantes humanas elaboradas por ingeniería genética.A través de la historia del desarrollo de la Terapia de Reemplazo Enzimático y de su experiencia como médico tratante de niños con la enfermedad de Gaucher y Mucopolisacaridosis I y II, la Dra. Mabe expuso sobre la dificutad de diagnóstico de estas enfermedades y los efectos terapéuticos y efectos adversos que han experimentado sus pacientes. “Existen 7 enfermedades de depósito lisosomal que pueden contar con TRE, tratamientos que son seguros y que rara vez son obligados a suspender sus terapias”, señaló.

TERAPIAS DE REEMPLAZO ENZIMÁTICO EN 7 PATOLOGÍAS DE DEPÓSITO LISOSOMALEnfermedad de GaucherEnfermedad de Fabry

Enfermedad de PompeMucopolisacaridosis I, II, IV A, VI

de las patologías consideradas como raras son de origen genético.

80%

Bioterapéuticos en la terapia de Enfermedades Raras

Dra. Paulina Mabe, neuróloga del Hospital Exequiel González Cortés.

Entre los principales efectos terapéuticos del tratamiento con bioterapéuticos, la especialista destacó la mejora en la movilidad articular y en la calidad de vida de los pacientes.

La farmacia asistencial hospitalaria y su impacto en la salud pública fueron los principales ejes de la exposición de la Dra. QF. Alejandra Barahona del Hospital del Salvador, en la cual destacó la inserción de la farmacia hospitalaria en el sistema de salud y el trabajo en conjunto de la Subsecretaría de Salud Pública y la de Redes Asistenciales para generar objetivos sanitarios.

La especialista en oncología clínica y bioseguridad en oncología se refirió a la priorización que debe realizar el Ministerio de Salud y su red asistencial para determinar la incorporación de bioterapéuticos en ciertas patologías, evaluando criterios como carga de la enfermedad, la eficacia de las intervenciones, la coincidencia con las prioridades sociales y los recursos limitados que maneja el Ministerio, a la vez que destacó la función de

la Farmacia Asistencial Hospitalaria orientada a conseguir una utilización apropiada, segura, costo efectiva de los medicamentos, en beneficio de los pacientes.

“Es muy importante que los medicamentos bioterapéuticos estén insertos en la medicina moderna.

El Ministerio de Salud ha trabajado en la supuesta incorporación de bioterapéuticos en patologías definidas, para curar o estar cerca de la cura, prolongar la supervivencia o paliar los síntomas”, señaló la Dra. Barahona.

La expositora señaló que solo 61 hospitales de un total de 195 pueden tener la capacidad instalada para el uso de medicamentos bioterapéuticos y que existe una limitación económica que va a generar que el gasto de bolsillo produzca problemas de equidad y de compra de medicamentos.

Visión de la farmacia asistencial en la decisión de compra

Richard Nevares, Presidente CIF y Dra. QF. Alejandra Barahona

“Es muy importante contar con un adecuado sistema de Farmacovigilancia de los medicamentosbiotecnológicos, como la única herramienta eficaz para la seguridad del paciente, y la complejidad que tienen los hospitales de determinar correctamenteel medicamento”.

Dra. QF. Alejandra Barahona.

Además de la visión científica y clínica sobre los medicamentos bioterapéuticos entregada por académicos y médicos, la mirada de los pacientes fue expuesta por la representante de la Alianza Chilena de Agrupaciones de Pacientes (ACHAP) y Presidenta de la Fundación Me Muevo, Cecilia Rodríguez, quien entregó su experiencia como paciente de Artritis Reumatoidea.

Al distinguir los conceptos “Padecimiento” que se refiere a los aspectos sicológicos y sociales que sufre quien padece una dolencia y “Enfermedad” que son los aspectos clínicos sobre la misma, resaltó la necesidad de fomentar a “pacientes comprometidos” con su equipo de salud para lograr que el padecimiento sea más controlado.

“Los medicamentos bioterapéuticos pueden solucionar la enfermedad pero

no el padecimiento. Sin duda traen muchos beneficios pero ahí no queda resuelto el tema”, señaló.

Cecilia Rodríguez manifestó la necesidad de que los pacientes tomen roles más activos en la decisión médica acerca del tratamiento más adecuado para cada uno, según sus propias necesidades, y la conveniencia de logar una “decisión compartida” donde

La mirada de los pacientestanto médicos como pacientes aporten su visión desde distintos paradigmas.

Para finalizar, Cecilia Rodríguez concluyó con la frase “Nada sobre nosotros, sin nosotros”, tomada del libro “A través de los Ojos del Paciente”, del año 2002, que resume de buena manera, la visión de los pacientes y el rol que tienen en las decisiones de salud.

Gonzalo Tobar, Presidente Lupus Chile y Cecilia Rodríguez, Representante Alianza Chilena de Agrupaciones de Pacientes.

PACIENTES

• Experiencia de la enfermedad. • Circunstancias sociales. • Actitud frente al riesgo. • Valores. • Preferencias.

EQUIPO CLÍNICO

• Diagnóstico.• Etiología de la enfermedad. • Pronóstico.• Opciones de tratamiento.

• Resultados probables.

APORTE DE LA RELACIÓN ENTRE PACIENTES Y EQUIPO CLÍNICO

Galería de imágenes

Dra. Paulina Mabe, Neuróloga Especialista en Enfermedades Metabólicas del Hospital Exequiel González Cortés, Eva Chong, Directora Médica Genzyme Chile y Myriam Estivill, Directora Fundación Enfermedades Lisosomales de Chile.

Jean-Jacques Duhart, Vicepresidente Ejecutivo CIF y Dr. Omar Valenzuela, Reumatólogo Clínica Alemana.

Registros Instituto de Salud Pública, Roberto Sanhueza, Rosa Vásquez, Fabiola Kendall, Cristina Troncoso y Luis Silva.

Ernesto Tonk, Ejecutivo CENABAST, Felipe Ramírez, SANOFI , Ignacio Postigo, SANOFI, Carolina Capetillo, Jefa GES Ambulatorio Colmena Golden Cross, Alicia Escudero, Servicios Farmacéuticos Colmena Golden Cross, Francisca González, BMS y Carolina Contreras, BMS.

Alejandra Pinto, Janssen, Stephan Jarpa,Consultor InHouse, José Manuel Cousiño, Presidente Comisión Bioterapéuticos CIF y Alejandra Lira, Janssen.

Guillermo Valdés, Gerente Adm. y Finanzas CIF, Ana María Rehbein, QF Jefa Departamento Técnico y de Calidad Sanitaria CENABAST, Susana Bobadilla, QF Dirección Técnica CENABAST e Ítalo Zanca, Manager General Genzyme Chile.

VISITAR SITIO WEB DE SEMINARIO http://www.cifchile.cl/seminario/bioterapeuticos-2015/