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Miguel A García-González

Group of Genetics and Developmental Biology of Renal Diseases

Proyecto PRIS. Programa de desarrollo pre-comercial de los resultados de investigación del Sistema Público de Salud de Galicia

Apoyando la investigacion Traslacional

Proyecto

Desarrollo

Precomercial

Qué implica el salto?

Funciona de verdad?

Quién lo comprará?

Qué problema soluciona?

Existe algo similar en el mercado?

Cómo producirlo a gran escala?

Qué normativa regulatoria le aplica?

Podemos introducir barreras para protegerlo?

Cuánto cuesta despejar todas estas incógnitas?

Resultados académicos

Producto/Servicio Comercial

Qué implica el salto?

Resultados académicos

Producto/Servicio Comercial

Incertidumbre

Riesgo

Valor

En qué consiste este Programa (PRIS)?

Identificar aquellos proyectos de investigación que se

están desarrollando en los hospitales de Galicia, y que ya

tienen resultados con potencial comercial

Hacer un análisis por expertos externos que permita

identificar los puntos fuertes y débiles de cada proyecto,

enfocado a su potencial desarrollo comercial

Elaborar un plan de desarrollo estratégico detallado de

los más interesantes

Financiar el codesarrollo de ese plan, en colaboración

con empresas, en un esquema de compra pública

precomercial

Programa (PRIS). Metodología

Pre-screening

Phase 0

32 projects

Projects with results and potential to reach the market •New therapies •Diagnostic tools •Medical software •Medical devices •Health services

Working with innovative companies with capacities and technologies that cover Research Groups development needs. Sharing Risks and benefits

With external experts and focused on the market

Evaluation

PHASE I

20 projects

Elaboration Business Plan

PHASE II

10 projects

Co-development PPP financed through CPI

PHASE III

10 projects 7

Programa (PRIS). Resultados

Our Experience with the

PRIS Program


2010


2012


2014

Servicio de Nefrología del CHUS (Dr. Cándido Díaz)

Understanding of the Genetic and Physiopathological

Mechanisms underlying

Polycystic Kidney Disease (PKD)

BIOLOGICAL QUESTION

How does this… Turn into This???

• Genetic Analysis – Provide tools to study gene functions

- First Genetic Test for ADPKD commercially available

PKDx® test, Athena Diag.,(http://www.athenadiagnostics.com)

“PKD-iagnosis test”

PCT/US2007/016705 Pkd mutations and evaluation of same

• US 20100047785 A1

• WO2008094194 A3

http://www.athenadiagnostics.com/

What is the need?

Genetic analysis of Renal diseases in Spain

3500€/gen

3500€/gen

What Galicia is doing?

3500€/gen

PROYECTO 14: Primer test de Diagnóstico genético para todas las enfermedades renales y

establecimiento de la unidad de análisis de enfermedades renales hereditarias NEFROCHUS

Why this test is necesary?

Disease 1/ Worldwide Spain Santiago de Compostela

ADPKD (85%: PKD1; 15% PKD2) 1.000 7.000.000 47.000 2.800

ARPKD (disease) 10.000 700.000 4.700 280

ARPKD (carrier) 70 100.000.000 671.429 40.000

TSC (80%: TSC2, 20% TSC1) 6.000 1.166.667 7.833 467

Renal cysts and diabetes syndrome UNKNOWN

Joubert syndrome 100.000 70.000 470 28

Bardet-Biedl syndrome 125.000 56.000 376 22

Senior-Loken syndrome 1.000.000 7.000 47 3

Oral-facial-digital syndrome 83.333 84.000 564 34

Jeune syndrome 500.000 14.000

Meckel syndrome 25.000 280.000 1.880 112

Polycystic kidney liver disease UNKNOWN

Medular Cystic Kidney disease 95.238 73.500 494 29

Nephronopthisis 50.000 140.000 940 56 Jeune Asphyxiating thoracic dystrophy 500.000 14.000 94 5,6

Short rib-polydactyly syndrome UNKNOWN

1. One of the most common inherited disorders and a public health

problem of the first magnitude in the world.




2. We have evidence that control of the disease in stages prior to cyst

formation may be decisive for its prevention … any form of

diagnosis anticipating the disease would be an invaluable tool for

disease treatment (diagnostic ultrasound is not an effective tool for

this purpose)








this purpose)

3. In those cases where family members are not available (the most

common scenario), direct DNA sequencing analysis offers the

possibility of establishing a molecular diagnosis.

4. We have evidences of genetic interaction between PKD genes …

ADPKD mutations accentuate

ARPKD phenotype








this purpose)

3. In those cases where family members are not available (the most

common scenario), direct DNA sequencing analysis offers the

possibility of establishing a molecular diagnosis.

4. We have evidences of genetic interaction between PKD genes …

and for this reason, the test will be an invaluable tool to anticipate the

prognosis.

Cómo clasifica un médico a un enfermo renal?

3 GRANDES GRUPOS:

• Paciente enfermedad Poliquística

• Paciente con enfermedad Glomerular

• Paciente con enfermedad Tubular

Cómo genotipa un médico a un paciente renal?

• Gen por gen!

• Ej: Poliquistosis Renal

• Análisis del gen PKD1 (1/600 nacidos vivos) = 3500€

• Análisis del gen PKD2 (1/600 nacidos vivos) = 3500€

• Análisis del gen PKHD1 (1/1000 nacidos vivos) = 3500€

• Hasta 72 genes conocidos!!!!!

• Entre 2-3 meses para recibir el análisis

genético por cada gen!!!

ANÁLISIS GENÉTICO POR PANELES (NGS)

1. Análisis genético para enfermedades quísticas renales Panel de Enfermedades Quísticas más Comunes (NGS). CÓDIGO:

PDc8g.

Panel diagnóstico/pronóstico para todas las Enfermedades

Quísticas (NGS). CÓDIGO: PDc8g59

1. Análisis genético para enfermedades quísticas renales Panel de Enfermedades Quísticas más Comunes (NGS). CÓDIGO:

PDc8g.

Panel diagnóstico/pronóstico para todas las Enfermedades

Quísticas (NGS). CÓDIGO: PDc8g59

2. Análisis genético para enfermedades glomerulares Panel diagnóstico/pronóstico para todas las enfermedades renales

glomerulares (NGS). CÓDIGO: Glom26g

3. Análisis genético para enfermedades tubulares Panel diagnóstico/pronóstico para todas las enfermedades renales

tubulares (NGS)- CÓDIGO: Tub36g


Campaña de Imagen

• Sociedad Gallega de Nefrología

Premio Investigación 2013

•Grupo de trabajo SEN para enfermedades renales

hereditarias http://www.senefro.org/modules.php?name=grupos&d_op=viewgroup&idgroup=4070&idgroupcontent=174

• Red de Investigación Renal http://www.redinren.eu/grupo-garcia.html

• Sociedad Española de Nefrología

Premio de investigación 2013 en Nefrología

Premio al mejor trabajo publicado en Nefrología 2013

http://www.senefro.org/modules.php?name=grupos&d_op=viewgroup&idgroup=4070&idgroupcontent=174

http://www.redinren.eu/grupo-garcia.html



Desde Junio 2013

TODAS LAS ENFERMEDADES

RENALES HEREDITARIAS

POR 1.200€ …

… Al SERGAS !!!

1.680€ al SNS

2.148€ Privados


What is happening now?

CHOP

CHUF

CHUOU

H. Burela

H. Lucus Augusti

CHUS

C.H. Navarra

C.U. Navarra

H. 12 Octubre

H. La Paz

H. Morales

H. Segovia

H. Vall d´hebron

Portugal

Scotland

Brasil

USA

Cómo genotipa AHORA un médico a un paciente renal?

Qué recibe el médico?

Impacto Económico desde Junio2013

• 153 diagnósticos hechos hasta el momento

• Ahorro al SERGAS de 2200€/paciente

• Un ahorro total de 189.200€ directo

• Un ahorro total 1.702.800€ ficticios

• Facturación por NEFROCHUS de 255.360€

• 15% repercute directamente en la Fundación Ramón

Domínguez y en el CHUS

• BENEFICIO AL PACIENTE!!!!

Evolución de NEFROCHUS en el PRIS

• Septiembre del 2013: Envío de solicitudes

• 31 de Octubre 2013 : Selección Fase 0

• 10 de Enero del 2014: Acceso a Fase I

• 17 de Marzo del 2014: Acceso a Fase II

• 27 de Marzo: Cierre de la fase II

• Pendiente de Ejecución de la fase III (Final de verano)

Contribución del PRIS A NEFROCHUS

• FASE I (Enero 2014):

• Proyecto maduro liderado por un claro prescriptor del campo

• El grupo necesita apoyo para acabar de consolidar un proyecto de explotación de su

base tecnológica

• Tienen demanda y responden a ella de manera competitiva en tiempo y en coste

• Se requiere profundizar en su estructura de costes, viabilidad a medio plazo y

arquitectura de gestión y de activos fijos

• En relación a otros proyectos presentados al programa ha recibido la máxima

puntuación relativa

• Motivación del equipo y posibilidades para la elaboración de pliego de condiciones

compatible con compra pública precompetitiva

• Se recomienda priorizar este proyecto.


• FASE II (Marzo 2014):

• Análisis de mercado: contraste del perfil de producto con usuarios y

clientes primarios de la tecnología y análisis de backoffice sobre

competidores y barreras de entrada

• Análisis de carencias (“gap analysis”): diagnóstico de posibles

actividades para cubrir las carencias, proveedores, costes y

calendario

• Plan de trabajo

• CONCLUSIONES FINALES


• FASE II (Conclusiones):

• Tecnología capaz de generar diferentes productos en el ámbito del

diagnóstico genético de la enfermedad renal

• Productos se perciben como únicos y competitivos por el mercado

y generan interés manifiesto en empresas comercializadoras

• Requiere mejoras en el circuito de captura de muestras, gestión de

clientes y elaboración de informes, potenciación de la capacidad de

comunicación y profesionalización de la red comercial


• FASE II (Conclusiones):

• La relación de costes / precio ofrece márgenes netos de explotación

superiores al 30%, teniendo en cuenta además que el precio

objetivo es inferior al precio de los competidores.

• Identificación de Empresas que podrían participar durante la fase III

en el programa de validación pre-comercial.


• ACTUALMENTE EN FASE III

Gracias!

Gracias!

Sonia Martínez Arca Dtra. Xeral de Innovación e

Xestión da Saúde Pública

18 Sep 2013

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